RNA药物将迎来爆炸式发展
时间:2017-12-07

  RNA药物将迎来爆发性发展 - 新闻 - 科学网

  当美国男孩哈登出生在喀麦隆的时候,妈妈艾莉森每次看到她张开双臂,手臂都很软弱,不能像其他孩子那样经常踢腿,也不能转身。在满月检查期间,医生给出的结果给了她的母亲艾莉森一个打击:喀麦隆遭受脊髓性肌萎缩(SMA)。

  脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病,其中运动神经元被破坏,出生时出现症状的婴儿通常活不到两岁。鉴于喀麦隆局势恶化,医生认为他不应该能够过上第一个生日。

  但喀麦隆是幸运的。当他七周大时,他的父母带他去接受一种RNA(RNA)药物的临床试验,并且在药物注射后两个月,他可以转过身来接近玩具,这样的婴儿奇迹般的恢复,第一次。喀麦隆已经过了三岁生日。

  迎来第一个重磅炸弹

  用于治疗喀麦隆的新药Spinraza对6个月前的患者进行临床试验有效,美国食品和药物管理局(FDA)去年圣诞节前正式批准了该药的上市申请。在麻省理工学院技术评论杂志上,业内人士认为,这种药物将成为新型RNA药物的首批重磅炸弹,每年为发展公司带来数十亿美元的回报,喀麦隆等病人的神奇表现也表明,经过20年长期的研究和开发,RNA药物将正式加入药物军队,成为继化学药物和生物蛋白药物之后的第三大新药。

  投资公司也对RNA药物的前景感到乐观,认为它代表了制药行业的未来。 RNA药物被广泛用于治疗癌症,传染病,激素性疾病,甚至亨廷顿舞蹈病等神经系统疾病,目前有150多种药物正在临床试验中,新兴的生物技术公司Modern Pharma雄心勃勃,以20亿美元的风险投资来开发一个支持新型RNA药物开发的平台。

  药物输送和副作用成为研究和发展的瓶颈

  在人类细胞中,负责DNA(DNA)编码的基因被转录成RNA拷贝,其可以转而用作蛋白质合成的模板。大多数制药公司通常都把注意力集中在蛋白质药物上,这些药物被广泛使用,有收获。然而,通过阻断,修饰或增加细胞内信使RNA,RNA药物可以达到更彻底的治疗效果。然而,经过数十亿年的进化,细胞内已经形成了一个天然的屏障,阻断了环境与RNA的接触,RNA药物输送已经成为数十年来一直未能克服的问题。

  阻碍RNA药物的发展也有严重的副作用,其中有几种药物因安全问题被责令停止人体临床试验。去年10月,由于患者暴露而导致死亡率高的Alnylam暂停了用于治疗遗传代谢性疾病ATTR淀粉样变性的新型RNA药物的3期临床试验。该公司成立于2002年,多年来花费了超过15亿美元的研发药物来阻断信使RNA,但到目前为止还没有单一产品被发布。在去年的重大损失之后,公司在今年1月份的“新英格兰医学杂志”上重新发表了一篇文章,表示正在开发一种能够注射胆固醇6个月的RNA药物。

  改变战略更容易

  新药Spinraza的商业开发目前正由Ionis与Biogen合作进行。该药物通过添加反映喀麦隆细胞的RNA片段,帮助他的身体正确合成神经元所需的蛋白质。这种新药的功效不会持续太久,需要每4个月注射一次脊髓液。这意味着喀麦隆需要终生服药,每年需要高达37.5万美元。此外,由于Spinraza的5年临床试验期,医生不确定该药物对喀麦隆的增长反应是否会改变。

  当外媒记者采访了阿里拉姆高级主管罗利·迈尔斯(Raleigh Myers),谈到喀麦隆RNA药物的奇迹般的表现时,她表示,应该重新思考RNA药物开发的策略,以前的研究经常被用来治疗其他现有的治疗方法。这种疾病,将来应该转移到其他治疗难以治愈疾病的发展和治疗上,根据这个想法,RNA药物将更容易找到成功的地步。那时候,人们会感叹啊! RNA药物真的可以改变我们的命运,改变我们的世界,Rachel说。

  (科技日报北京4月13日电)

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